目前，CAR-T细胞疗法已获得FDA批准用于治疗25岁以下的复发性或难治性白血病或淋巴瘤患者。这意味着，适合此疗法的患者通常是癌症复发或已对其他治疗方法产生耐药性的儿童。此外，患者的癌细胞表面需表达CD19标志物，这是CAR-T细胞的靶点。

在许多情况下，CAR-T细胞疗法被用于将白血病患者带入缓解状态，以便他们接受后续的干细胞移植。因此，医生会根据患者的具体情况评估是否适合该疗法。

1.T细胞收集

儿科患者通常会在全身麻醉下进行T细胞采集，医生会通过导管从血液中分离T细胞。这一过程一般不会引起明显的不适感，导管通常在采集完成后立即移除。

2.细胞改造与培养

采集的T细胞会被冷冻，并送往专门的实验室进行基因改造，使其具备攻击癌细胞的能力。这个过程通常需要大约三周的时间。

3.桥接治疗

在CAR-T细胞培养期间，患者可能需要接受一定剂量的化疗，以控制癌细胞扩散。这一阶段被称为桥接治疗。

4.CAR-T细胞回输

当改造后的CAR-T细胞返回医院后，患者会先接受淋巴清 除性化疗，以减少体内现有的淋巴细胞，为CAR-T细胞创造更好的生存环境。随后，CAR-T细胞会通过静脉注射回输到患者体内，这一过程通常仅需5-30分钟。

5.副作用监测

CAR-T细胞回输后，医生会密切观察患者是否出现副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。患者通常需要在医院接受约三周的观察，以确保安全。

CAR-T疗法的两大主要副作用是细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（ICANS）。

•CRS（细胞因子释放综合征）

这是蕞常见的副作用，通常在CAR-T细胞回输后3天左右出现。CRS的典型症状包括高烧、疲劳等类似流感的表现。医生通常会使用IL-6抑制剂（如Tocilizumab）来缓解症状。如果症状严重，可能需要使用类固醇进行治疗。

•ICANS（免疫效应细胞相关神经毒性综合征）

这种副作用可能导致轻微的言语混乱、行为异常，甚至严重时会引发癫痫。医生会通过一系列评估，如Cornell儿童谵妄评估（CAPD）和书写测试，来监测患者的神经功能变化。

•B细胞缺乏（B细胞无增生症）

由于CAR-T细胞会攻击所有B细胞（包括正常B细胞），患者可能出现B细胞缺乏的情况。尽管这并不会直接危及生命，但B细胞对于免疫系统的正常功能至关重要，因此需要长期监测并根据情况进行干预。​